關於CRISPR Therapeutics公司

Crispr Therapeutics 是一家基因編輯公司，專注於開發基於 CRISPR/Cas9 的療法。 CRISPR/Cas9 全稱‘成簇規則間隔短迴文重複序列 (CRISPR)/CRISPR 相關蛋白 9 (Cas9) ’——Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)，這是一項精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。 該公司專注於利用這項技術來治療基因疾病。 Crispr 的第一個獲批藥物是 Casgevy，該藥物是與 Vertex Pharmaceuticals 合作開發的，針對鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血，這些疾病的醫療需求尚未得到滿足。 該公司正在推進其他免疫腫瘤學基因編輯項目，以及用於治療 1 型糖尿病的幹細胞衍生療法。