CRISPR Therapeutics (CRSP) 公司做什麼

Crispr Therapeutics是一家專注於基於成簇規律間隔短迴文重複序列（Crispr）/成簇規律間隔短迴文重複序列相關蛋白9（Cas9）的治療藥物的開發的基因編輯公司。Crispr/ Cas9代表成簇規律間隔短迴文重複序列（Crispr）/Crispr相關蛋白9（Cas9），其是一種用於精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。該公司專注於使用該技術治療基因定義的疾病。成簇規律間隔短迴文重複序列（Crispr）首個獲批的藥物是Casgevy，該藥物與Vertex Pharmaceuticals合作開發，並靶向鐮狀細胞病和輸血依賴性β-地中海貧血。該公司正在免疫腫瘤學、心血管以及用於治療1型糖尿病的幹細胞來源的治療藥物中推進多種基因編輯項目。