關於Intellia Therapeutics公司

Intellia Therapeutics是一家專注於開發基於CRISPR/ cas9的治療方法的基因編輯公司。CRISPR/Cas9是CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR -associated protein 9, Cas9)的縮寫，是一種精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。Intellia專注於使用這項技術來治療基因定義的疾病。它正在評估多種基因編輯方法，使用體內和體外治療來解決高未滿足醫療需求的疾病，包括ATTR澱粉樣變、遺傳性血管性水腫、鐮狀細胞病和免疫腫瘤學。Intellia已經與幾家公司建立了合作關係，以推進其產品線，包括窄護城河Regeneron和寬護城河Novartis。