CRISPR Therapeutics (CRSP) 公司做什么

Crispr Therapeutics是一家专注于基于成簇规律间隔短回文重复序列（Crispr）/成簇规律间隔短回文重复序列相关蛋白9（Cas9）的治疗药物的开发的基因编辑公司。Crispr/ Cas9代表成簇规律间隔短回文重复序列（Crispr）/Crispr相关蛋白9（Cas9），其是一种用于精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。该公司专注于使用该技术治疗基因定义的疾病。成簇规律间隔短回文重复序列（Crispr）首个获批的药物是Casgevy，该药物与Vertex Pharmaceuticals合作开发，并靶向镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。该公司正在免疫肿瘤学、心血管以及用于治疗1型糖尿病的干细胞来源的治疗药物中推进多种基因编辑项目。