关于CRISPR Therapeutics公司

Crispr Therapeutics 是一家基因编辑公司，专注于开发基于 CRISPR/Cas9 的疗法。 CRISPR/Cas9 全称‘成簇规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) ’——Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)，这是一项精确改变基因组 DNA 特定序列的革命性技术。 该公司专注于利用这项技术来治疗基因疾病。 Crispr 的第一个获批药物是 Casgevy，该药物是与 Vertex Pharmaceuticals 合作开发的，针对镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，这些疾病的医疗需求尚未得到满足。 该公司正在推进其他免疫肿瘤学基因编辑项目，以及用于治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法。