Intellia Therapeutics (NTLA) 公司做什么

Intellia Therapeutics 是一家基因编辑公司，专注于开发基于Crispr/ cas9的治疗方法。Crispr/Cas9是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 （Cas9）的缩写，是一项革命性的技术，用于精确改变基因组DNA的特定序列。Intellia专注于利用这项技术治疗基因定义的疾病。该公司正在评估使用体内和体外治疗的多种基因编辑方法，以解决高度未满足医疗需求的疾病，包括ATTR淀粉样变性、遗传性血管性水肿、镰状细胞病和免疫肿瘤学。Intellia已经与几家公司建立了合作关系，以推进其产品线，包括窄护城河的Regeneron和宽护城河的诺华。