关于Intellia Therapeutics公司

Intellia Therapeutics是一家专注于开发基于CRISPR/ cas9的治疗方法的基因编辑公司。CRISPR/Cas9是CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR -associated protein 9, Cas9)的缩写，是一种精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。Intellia专注于使用这项技术来治疗基因定义的疾病。它正在评估多种基因编辑方法，使用体内和体外治疗来解决高未满足医疗需求的疾病，包括ATTR淀粉样变、遗传性血管性水肿、镰状细胞病和免疫肿瘤学。Intellia已经与几家公司建立了合作关系，以推进其产品线，包括窄护城河Regeneron和宽护城河Novartis。