WAVE Life Sciences Ltd正在释放RNA药物的广泛潜力,也被称为寡核苷酸,它以核糖核酸(RNA)为目标,改变人类健康。RNA药物平台PRISMTM结合多种模式、化学创新和对人类遗传学的深刻见解,提供治疗罕见和流行疾病的科学突破。其RNA靶向模式工具包包括RNA编辑、剪接、反义沉默和RNA干扰,为设计和可持续地提供最佳解决疾病生物学的候选药物提供了能力。其项目针对罕见和流行疾病,包括α -1抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖症、杜兴氏肌营养不良症和亨廷顿病。
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